“我家孙女现在恢复得很好！状态特别好！”杨女士开心地说。她的孙女乐乐（化名）患有重型再生障碍性贫血，之前孩子要靠输血小板来维持生命，在南京市儿童医院接受造血干细胞移植后，如今已经不需要输血小板，只要每个月定期复查就行。乐乐的康复，正是众多接受造血干细胞移植后患儿重获健康的生动写照。8月17日，南京市儿童医院血液肿瘤科举办 “2025年暑期移植后儿童彩虹夏令营”，为移植后恢复良好的患儿搭建起专属交流平台。

“本次彩虹夏令营，我们邀请了血液肿瘤、罕见病两类疾病中，接受造血干细胞移植后恢复情况较好的患儿参与。”南京市儿童医院院长张爱华表示，通过搭建这个平台，一是为患儿及家庭提供实用的健康管理支持，现场不仅组织孩子们进行健康体检，还会针对后续治疗方案进行专业指导，帮助家长掌握居家照护知识，确保患儿在家庭环境中也能得到科学照料；二是助力患儿融入社会，通过丰富的互动活动，让孩子们走出治疗恢复期的小圈子，增强与外界的联系。

“治疗疾病不只是治愈身体的病症，更要关注孩子的心理健康，帮助他们真正融入社会。”张爱华强调。据了解，夏令营安排了绘画、表演等多种活动，鼓励孩子们主动展示自我，在过程中发掘内在动力。这种方式既能为疾病康复提供积极心理支撑，也能帮助孩子们树立信心，逐步适应正常社会生活。

谈及医学技术对患儿的意义，张爱华表示，随着医学的进步，造血干细胞移植已成为治疗多种疾病的重要手段。此前，部分罕见病、血液系统疾病因缺乏有效药物，患儿生命常面临威胁；近年来，南京市儿童医院通过造血干细胞移植技术，成功为众多病情危重、无药可治的患儿带来生机。

“这些孩子，和正常孩子没有任何区别。”张爱华欣慰地说，造血干细胞移植让患儿真正实现了“重获新生”，医院也将持续通过此类活动与专业治疗结合，为更多患病儿童的健康成长保驾护航。

活动现场，南京市儿童医院大内科主任、血液肿瘤科主任方拥军分享了科室在造血干细胞移植领域的突破，尤其是江苏首例石骨症患儿移植成功的案例，为罕见病及儿童恶性肿瘤治疗带来新希望。

提及造血干细胞移植的应用，方拥军指出，儿童疾病中既有恶性肿瘤，也有大量罕见病，而移植已成为许多难治性疾病的关键治疗手段。“过去，不少免疫血液病、遗传代谢病缺乏有效治疗方案，基因治疗或替代治疗仅适用于部分疾病，更多罕见病患者，尤其是合并重症感染的孩子，往往面临生命威胁。”他解释道，造血干细胞移植的核心原理，是用健康人的干细胞替代患者无法正常工作的干细胞，重建正常的免疫功能与造血功能，从而实现疾病根治。

据方拥军介绍，南京市儿童医院血液肿瘤科累计完成超过三百例造血干细胞移植治疗，包括恶性血液肿瘤性疾病、骨髓衰竭性疾病及八十例各类罕见病的移植，85%的患者达到根治效果。这一成果背后，是科室对罕见病治疗的不断探索——许多罕见病的移植方案缺乏文献参考，团队只能通过文献复习及临床病理生理推演，对实在无法治疗的病人进行尝试，最终为患者开辟生路。

采访中，方拥军主任重点提及江苏首例石骨症患儿的治疗经历，这也是科室今年的重要突破。“石骨症是一种罕见的疾病，患者骨骼会快速‘石化’，若不及时治疗，超过6个月就可能发展为恶性病症，甚至导致失明、器官衰竭等致命后果。”他回忆，该患儿初诊时仅3个月大，已出现贫血、肝脾肿大等症状，病情进展迅速。团队通过检查发现，患儿全身骨骼已出现明显骨化迹象，“就像骨头变成了石头，动眼神经等颅神经也面临被骨化压迫的风险”。

由于石骨症的根源是患者体内缺乏正常的破骨细胞，而健康的造血干细胞可分化出破骨细胞，团队果断决定为患儿实施造血干细胞移植。“移植后效果非常神奇，患儿的临床症状很快全部消失，现在6个月大，已经能正常活动，和健康孩子没两样。”方拥军主任强调，早发现、早诊断是石骨症治疗的关键，若错过6个月的最佳治疗窗口，患儿将失去治愈机会。

除石骨症外，科室还成功攻克了多种罕见病的移植难题。例如，针对非球形红细胞增多症、血小板无力症等国内报道少、治疗案例稀缺的疾病，移植可帮助患者重建血小板生成功能，解决溶血问题；对于反复发生严重肺部及其他重要部位感染的免疫缺陷病患者，科室在DNA修复缺陷症等难治类型的治疗上积累了丰富经验，已完成的6例患者中，4例实现移植成功，其中1例为之前治愈患者推荐就诊。

在儿童恶性肿瘤治疗领域，造血干细胞移植同样成效显著。方拥军介绍，对于白血病、淋巴瘤等疾病，移植不仅能大幅提高患者存活率，还能帮助部分患者实现根治。以急性髓系白血病为例，未进行移植时患者存活率仅25%，而移植后存活率可提升至90%以上，且两年后基本可实现根治；科室开展的儿童急性淋巴细胞白血病移植中，54例随访患者存活率同样达到90%的高水平。

谈及举办此次夏令营的初衷，方拥军主任表示，科室的目标不仅是通过移植治愈疾病，更关注患儿远期的身心健康。“移植后孩子的器官功能、神经行为、生长发育及心理状态都需要长期监测与干预。”此次夏令营，科室上午开展义诊活动，为患儿进行心肺功能、内分泌功能等多器官评估，对发现的问题及时给予干预指导与康复建议；下午的互动环节则旨在帮助患儿重新树立生活信心，为他们未来融入社会打下基础。

除此之外，方拥军还特别提及造血干细胞捐献背后的社会力量。他介绍，科室移植所需的干细胞中，约1/3来自中华骨髓库“陌生人捐献是‘生命的礼物’，从配型匹配到干细胞运输，整个过程离不开社会各界的支持。”看着夏令营中活力满满的孩子们，方拥军充满信心：“这些‘重生’的孩子让我们更坚定了方向，未来科室会继续深耕罕见病与儿童恶性肿瘤的移植治疗，为更多家庭带来希望。”

现代快报/现代+记者 张宇