现代快报讯（通讯员 江荣 唐晗涵 记者 王晓宇）2021年底经过国家医保局8轮谈判“砍价”后，罕见病脊髓性肌萎缩症SMA的进口药物诺西那生钠从原价70万降至“地板价”3.3万。现代快报记者了解到，近日，连云港一名5岁小患者用上了这种救命药，他也成为该药降价并被纳入医保后连云港首例受益患者，目前这名小患者已接种两针，每针自己花费不到1.2万元。

△小患者在医院接受治疗

5岁男童患上罕见病，运动功能受限

5岁的康康（化名）是连云港东海人，出生时，康康还是一个特别活泼好动的宝宝，会用力蹬壮乎乎的腿，但后来父母发现孩子渐渐不怎么爱动了，到了该学坐的月龄，也无法坐起来。父母赶紧带着孩子前往医院，从南京到北京，最终在北京儿童医院经过基因检测，康康被确诊为SMN2型。

SMA全称是脊髓性肌萎缩症，是一种危及全身多系统、可能致死致残的罕见神经疾病，是常染色体隐性遗传，导致肌无力和肌萎缩。幸运的是康康是SMN2型，要是SMN1型基本活不过3岁。

康康确诊后，其父母了解到全球唯一一个用于治疗SMA的进口药物诺西那生钠一针价格70万元，一年要打6针，花费高达420万元。这个数字是康康父母根本无法想象以及无力承受的，虽然一家人都想尽力救治，但因为费用问题，康康一直未得到针对性治疗。随着病情的发展，康康的运动功能已严重受限，还合并胸廓畸形，病情已经逐渐累及上肢。

天价药被砍成“地板价“，家人决定用药

2021年12月3日，国家医保局经过八轮谈判，将脊髓性肌萎缩症（SMA）特效药诺西那生钠从70万元一针的“天价”砍到了3.3万元一支的“地板价”，并且纳入医保。当得知这种药降价后，康康一家人燃起了希望。

经过打听，康康父母得知，经过医保报销后，注射一针诺西那生钠自己需要掏不到1.2万元，虽然一年下来还要七八万元，对家庭而言也是不小的压力，但为了救孩子，夫妻俩决定，这个钱必须花。

今年2月，康康父母带着他来到了连云港市第一人民医院小儿神经内科，向医生提出希望给孩子注射诺西那生钠。

该科室副主任医师李红梅告诉记者，诺西那生钠降价并纳入医保后，作为医生他们非常高兴，得知康康的父母愿意为孩子尝试，他们非常支持。“康康患的是罕见病，这么多年我们也接诊过三四例这样的患儿，但明知是什么病，却束手无策，根本没有药，后来有进口药了，价格又非常昂贵，普通家庭根本无法承受，现在终于有机会了，我们一定全力做好救治。”

已注射完两针，孩子的情况已略有好转

李红梅介绍，在接诊完康康后，医院因为没有备药，随即进行申请，后因为疫情等原因，待相关手续审批并拿到药后，医院立即与康康父母联系。

△医生在给小患者注射

8月30日，康康注射了第一针诺西那生钠。在小儿神经内科病房，进行腰椎穿刺及鞘内注射过程前，康康有点害怕。但在医生鼓励和安慰下，他变得勇敢起来。看着药水缓缓注射到康康体内，李红梅终于长吁了一口气。

按照规定，患者在注射完第一针后的14天、28天以及63天要连着注射共计四针，此后每四个月注射一针。9月13日，康康接受了第二针注射。“我们这两天了解了一下，孩子以前不能坐，注射完两针，扶着能坐一下了，情况已经略有好转。”在接下来的治疗中，经过系统治疗，相信康康在“站起来”的路上会越来越好。

（医院供图 编辑 余爽）