近年来，国家医保局立足基本医保“保基本”的定位，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。在此基础上，大力推动发展商业健康保险，加强各项保障制度间的衔接，多层次提高参保患者医疗保障水平，切实减轻罕见病患者用药负担。

2020年2月，《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“到2030年，全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”。特别是在罕见病领域，多层次的医疗保障尤为重要。

中国药科大学研究生院常务副院长 教授 丁锦希：一些高值的、超高值的罕见病用药，50万元以上，甚至一年治疗费用100万元、200万元，实际上在目前这个阶段直接进国家基本医疗保险还是有难度的。

各地积极探索罕见病治疗筹资机制

为了解决罕见病家庭的治疗负担问题，各地在商业保险、慈善捐赠、医疗互助等方面做了不少有益的探索。今年一月，江苏省通过《江苏省医疗保障条例》，要求对罕见病用药保障资金实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。

江苏省医学会罕见病学分会主任委员 南京市儿童医院院长 张爱华：因为它的费用底数比较大，个人负担10%也有好几万，所以需要有商业保险、慈善救助来进行补充，把患者支付的这一部分再进行一次报销，从而进一步减轻他们的负担。（总台央视记者 郑怡哲）